Aún no está claro cuántas personas buscarán la nueva terapia. Las nuevas terapias tampoco son fáciles de soportar y suponen dificultades para los pacientes, que tendrán que someterse a quimioterapia y pasar más de un mes en el hospital. Los familiares también se ven afectados: es posible que deban ausentarse del trabajo durante la fase más intensiva del tratamiento.

Además, la mayoría de los estadounidenses con anemia falciforme son negros y es posible que no confíen en un sistema de atención médica que a menudo no ha brindado la atención preventiva y terapéutica más básica a quienes padecen la enfermedad. Algunas personas con anemia falciforme están ansiosas por someterse a un tratamiento médico que está a la vanguardia de la biotecnología.

Pero para los médicos que han pasado años viendo sufrir a los pacientes, y para muchos padres que han visto a sus hijos soportar años de agonía, hay júbilo por lo que les espera.

«Finalmente estamos en un punto donde podemos imaginar curas ampliamente disponibles para la anemia de células falciformes», dijo el Dr. John Tisdale, director de la rama de terapéutica celular y molecular del Instituto Nacional del Corazón, los Pulmones y la Sangre y miembro del comité asesor. .

Dana Jones de San Antonio quiere que sus hijas Kyra, de 18 años, y Kami, de 20, tengan la oportunidad de realizar una de las nuevas terapias. Ambos sufrieron accidentes cerebrovasculares que los dejaron con problemas de aprendizaje, lesiones que probablemente podrían haberse evitado si se les hubiera realizado una prueba de detección y un tratamiento que se sabe desde hace tiempo que previene nueve de cada 10 accidentes cerebrovasculares en niños con la enfermedad. Kyra se encuentra ahora en cuidados intensivos mientras los médicos intentan controlar su dolor.